患有永久性视力障碍或有望康复的科学家在小鼠模型中首次

中国科学家利用先进的基因编辑技术，在神经系统疾病治疗的基础研究方面取得了重要进展。首次在小鼠模型中成功恢复了永久性视力损伤小鼠的视力，基本消除了帕金森模型小鼠的疾病症状。

在科技部、国家自然科学基金、中国科学院和上海市相关项目的支持下，脑科学与智能技术卓越中心(神经科学研究所)杨辉研究团队、上海脑科学与类脑研究中心和神经科学国家重点实验室通过基因编辑技术成功诱导胶质细胞“转化”为神经元。这是治疗许多神经退行性疾病的新方法，如阿尔茨海默病、帕金森病、青光眼等。国际权威学术期刊《细胞》最近在网上发表了相关研究论文。

人类神经系统包含数百种不同类型的神经元。在成熟的神经系统中，神经元通常不会再生。一旦死亡，它们就是永久的。神经元的死亡会导致不同的神经退行性疾病。在常见的神经系统疾病中，由视神经节细胞死亡引起的永久性失明和由多巴胺神经元死亡引起的帕金森病尤为特殊，两者都是由特殊类型的神经元死亡引起的。

成年人的视神经节细胞和多巴胺神经元如何再生？研究人员编辑了小鼠模型神经胶质细胞的基因，设计了一套能专门标记“穆勒神经胶质细胞”的系统，然后将能诱导神经细胞形成的基因编辑系统包装成“病毒”，并注入小鼠视网膜。

大约一个月后，研究人员在小鼠的视网膜视神经节细胞层中发现了由穆勒胶质细胞转化而来的视神经节细胞。这些被诱导的视神经节细胞不仅能产生相应的电信号进行光刺激，还能与大脑中正确的大脑区域建立功能联系，将视觉信号传递给大脑，并成功地恢复视觉功能。

进一步的研究还表明，通过这种基因编辑技术，小鼠模型特定区域的“星形胶质细胞”可以非常有效地转分化为多巴胺神经元。转分化的多巴胺神经元可以将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平。

该项研究的负责人杨辉指出，尽管将神经胶质细胞转化为神经元的基因编辑技术在实验室中取得了重要进展，但要将研究成果应用于人类疾病的治疗，仍有大量工作要做。人类视神经节细胞能再生吗？用这种方法能治愈帕金森病吗？研究人员将从小鼠模型转向灵长类动物模型进行进一步深入研究。